Ultomiris(通用名:Ravulizumab,瑞利珠單抗)是阿斯利康開發(fā)的一款長效C5補(bǔ)體抑制劑,通過靶向抑制補(bǔ)體蛋白C5的,阻斷其裂解為C5a和C5b,從而抑制末端補(bǔ)體復(fù)合物(C5b-9)的形成,發(fā)揮作用?。以下是其關(guān)鍵信息:
適應(yīng)癥
全身型重癥肌無力(gMG)?:用于抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人患者,可改善生活質(zhì)量并減少復(fù)發(fā)?。
視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD)?:針對抗水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性的成人患者,顯著降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(臨床數(shù)據(jù)顯示復(fù)發(fā)風(fēng)險降低98.6%)?。
陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)?:適用于成人患者,抑制血管內(nèi)溶血?。
非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)?:用于成人和兒童(≥1個月)患者,抑制補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管病?。
給藥案
長效性?:每8周靜脈輸注一次,相比前代(如依庫珠單抗的每2周給藥)顯著提高依從性?。
劑量?:根據(jù)體重計算,首次負(fù)荷劑量后維持劑量每8周一次?。
臨床優(yōu)勢
NMOSD:III期CHAMPION-NMOSD試驗(yàn)顯示,中位73周內(nèi)零復(fù)發(fā)?。
gMG:CHAMPION-MG研究證實(shí)快速且持續(xù)的療效改善?。
注意事項(xiàng)
禁忌癥?:未解決的腦膜炎奈瑟菌感染或未接種疫苗者禁用?。
副作用?:需警惕腦膜炎奈瑟菌感染風(fēng)險,前需接種疫苗并預(yù)防性。
Ultomiris的上市為罕見病患者提供了更便捷的選擇,尤其在NMOSD和gMG領(lǐng)域展現(xiàn)了突破性療效?