【有效期】

24個(gè)月

【安全與療效】

Amondys 45 的有效性是在一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估的，43名患者以2:1的比例，隨機(jī)分為兩組，一組接受靜脈注射Amondys 45，一組接受安慰劑醫(yī)療。

【適應(yīng)癥和用途】

Amondys 45是一種反義寡核苷酸，適用于患有確診的DMD基因突變且適合外顯子45跳躍的患者，用于Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)。

【劑量形式和強(qiáng)度】

注射：?jiǎn)蝿┝啃∑恐?

【禁忌癥】

沒(méi)有

【警告和注意事項(xiàng)】

腎臟毒性：根據(jù)動(dòng)物數(shù)據(jù)，可能會(huì)引起腎臟毒性，應(yīng)監(jiān)測(cè)腎臟功能。肌酐可能不是DMD患者腎功能的可靠指標(biāo)。

【不良反應(yīng)】

最常見(jiàn)的不良反應(yīng)(發(fā)生率比安慰劑高20%，至少比安慰劑高5%)是上呼吸道感染，咳嗽，發(fā)熱，關(guān)節(jié)疼痛和口咽痛。